הטיפול הגנטי למחלת ניוון שרירים שדרתי (SMA) שינה את הפרוגנוזה של החולים, אשר מרביתם היו מתים עוד בינקות לולא טופלו
הטיפול הגנטי למחלות ניווניות תורשתיות של הרשתית (IRD) סלל את הדרך לטיפולים הגנטיים הקליניים
תרפיה תאית בטכנולוגיית CAR-T השתכללה רבות בשנים האחרונות, וישראל חלוצה בתחום
המידע אינו מחליף את המידע המאושר בעלון לרופא ובעלון לצרכן המאושרים ע"י משרד הבריאות