נומנקלטורה של טיפולים גנטיים

אנשי צוות רפואי נדרשים להיות בקיאים בשמות גנריים של תרופות. עם זאת, שמות גנריים של טיפולים גנטיים עלולים להשמע מסובכים במיוחד, אם לא מכירים את הכללים הפשוטים לפיהם הם נקבעים.

ארגון הבריאות העולמי (WHO) קבע בשנת 2017 את הנומנקלטורה של טיפולים מתקדמים לרבות טיפולים גנטיים, טיפולים תאיים, טיפולים גנטיים מבוססים תאים וטיפולים מבוססים נגיפים). המסמך המלא של ה-WHO זמין באתר הארגון – בקישור הזה

טיפולים גנטיים ישירים

שמות הטיפולים הגנטיים מורכבים משתי מילים, כאשר הראשונה מייצגת את הרכיב הגנטי, מקטע או רצף הדנ"א שכולל הטיפול, והמילה השניה מייצגת את רכיב הנשא, שיכול להיות נגיפי, חיידקי או פלסמיד, שבאמצעותו מוחדר מקטע הדנ"א לתא (לדוגמה: Alipogene tiparvovec).

המילה הראשונה – רכיב הגן

תחילית המילה מומצאת או אקראית, ומטרתה לייחד את הטיפול. אמצע המילה מייצג את הרכיב הביולוגי כגון רקמת המטרה או החלבון אליו מקודד, כגון -lip- לייצוג lipoprotein lipase. סיומת המילה תהיה באות תונעה ולאחריה gene, לדומה: ogene.

המילה השניה – רכיב הנשא

גם כאן תחילית המילה מומצאת או אקראית, במטרה לייחד את הטיפול. במידה ומדובר בפלסמיד, יהיה חלק נוסף שכולל את פלסמיד -plasmid בלבד. במידה ומדובר בנגיף או חיידק, יהיו עוד שני חלקים למילה. אמצע המילה מייצגת את סוג הנגיף או החיידק בו נעשה שימוש, לדוגמה -parvo- מייצג adeno-associated-virus (AAV). הסיומת לנגיף שאינו יכול להשתכפל תהיה לעולם -vec, או -repvec לנגיף עם יכולת שכפול. במידה ומדובר בחיידק, הסיומת תהיה -bac.

טיפולים גנטיים מבוססי תאים

גם כאן שם הטיפול יהיה מורכב משתי מילים, כאשר הראשונה מייצגת את הרכיב הגנטי, והשניה את הרכיב התאי (לדוגמה idecabtagene vicleucel).

המילה הראשונה המייצגת את הרכיב הגנטי, נקבעת באותו אופן שבו נקבעת בטיפול גנטי ישיר.

המילה השניה המייצגת את הרכיב התאי, ויש לה ארבעה חלקים. תחילית המילה ממוצאת. החלק אמצעי ראשון המייצג את השינוי או המניפולציה שבוצעה לתא, לדוגמה -fus- כקיצור של fusion, איחוי לתא. החלק האמצעי השני מייצג את סוג התא, לדוגמה -leu- ללימפוציטים. סיומת המילה תהיה cel.

במידה ומדובר בתאים שלא עברו שינוי או מודיפיקציה גנטית או בתאים המטופואטיים שעברו שינוי מינימלי, ייעשה שימוש במילה אחת באופן דומה להרכבת המילה המייצגת את הרכיב התאי כפי שהוסבר לעיל.